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杨林花代表：让爱不罕见 让“罕见”被看见
发布时间：
2022/03/08
木偶人、瓷娃娃、蝴蝶宝宝、月亮孩子……这些看似美丽可爱的名字，对应的医学术语分别是：多发性硬化症、成骨不全症、大疱性表皮松解症、白化病……它们统称“罕见病”。这是全国人大代表、民革山西省委会副主委杨林花今年建言的重点，她把“罕见”小群体的心声带上了全国两会。
我国各类罕见病患者约2000万人，临床上病例少、经验少，罕见病往往被称为“医学孤儿”。部分罕见病药品进医保、罕见病治疗药品在三批遴选发布的81个临床急需境外药物中超一半……这一系列举措，无不体现了“生命至上”理念。
其实，罕见病并不罕见，就在你我身边。罕见病，又称“孤儿病”，专指发病率极低的疾病、诊断困难、误诊率高、可治愈率低。目前全球共有罕见病患者三亿多人，约占全球人口总数的4%，这也意味着，平均每25个人中，就可能有一个罕见病患者。
目前95%的罕见病没有治疗方法。罕见病患者面临着确诊难、用药难、费用贵等多重困境。“对罕见病患者来说，最重要的就是实现病有所医、医有所药、药有所保。”作为一名血液科医生，杨林花在平时的工作中主要面对的各种血液罕见病，其中门诊主要就是血友病患者。血友病是一种罕见病，患者的血液中缺少一种凝血因子，需要经常反复注射凝血因子，才能保证其正常的凝血功能。
“三保合一以后，血友病门诊患者的治疗费用大约平均能报销70%~75%，病人自己承担25%左右，但是在日常诊疗中发现，有些病人连这25%也无法承担。” 杨林花告诉记者，对于血友病患者来说，一旦患病就要终生用药，医药费用毫无疑问是一笔不小的负担。血友病患者每年在医保报销后，仍需自付数万元费用，对于一些患者来说，仍然压力很大。
作为一名有着近40年一线工作经历的医生，杨林花最关注的就是老百姓的健康问题。身为连续两届的全国人大代表，她提出建议50多件，主要涉及医疗、教育、医保和医改政策等。
“今年的政府工作报告里特别提到了加强罕见病用药保障，这是往年没有的”。杨林花欣喜地告诉记者，她认为，探索罕见病用药尤其是罕见病高值药品的用药保障机制，成为推进多层次医疗保障体系建设的关键。
在罕见病群体中，还有一些患者并不能和血友病患者一样享受医保报销。“比如说戈谢病、庞贝病等罕见病患者，一年的治疗费用甚至超过上百万，但却还没有纳入医保。”杨林花介绍，这些年在国家层面，为提高罕见病诊疗水平，已经推出了一系列举措，2018年公布的罕见病目录明确把121种疾病列为罕见病，随后通过一轮轮医保谈判的努力，目前已经有55种罕见病药物纳入国家医保药品目录，但仍有少部分罕见病未能纳入全国医保。
“罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种。去年，国家医保局经过多轮‘灵魂砍价’，治疗罕见病SMA的‘救命药’被纳入医保，并从刚进入中国时的一针70万元降至3.3万元。这是罕见病用药保障机制的创新之举，为高值药品的医保准入打开了一条路径，需继续完善国家药品谈判机制。”杨林花说。
从2005年起山东省青岛市开始探索罕见病用药保障机制至今，全国有14个省市对包括高值药品在内的罕见病用药保障机制进行了探索和尝试。去年，国家医保局、财政部发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（简称《意见》）和国家医疗保障待遇清单2020年版。“14个省市多年来探索实施的罕见病用药保障办法是延续还是清零？这一问题应当引起我们的重视和专题研究。”杨林花介绍说，根据《意见》，各级地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度，并要求三年完成清理规范。“我认为，如果现行的保障机制与中央文件精神有不同，应当在中央的指导或允许下进行调整；或适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再稳妥过渡，做好地方和中央政策的衔接。从而既可保留地方政策探索中有价值的宝贵经验，又可避免出现罕见病患者待遇水平的波动和社会矛盾的发生。”
除此之外，杨林花还建议：在全国没有建立统一的罕见病用药保障机制的情况下，经请示报告后，允许地方在建设多层次医疗保障体系的过程中，探索罕见病用药尤其是高值药品，进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。
“不仅是纳入医保，还比如医保报销之后，其余患者支付不了的费用，可以通过医疗救助、慈善基金、商业保险等多方来筹资支付，共同为患者提供医疗保障。”杨林花期待，可以通过自己的奔走呼吁，减轻罕见病患者的治疗费用负担，真正实现病有所医、医有所药、药有所保。因为病虽罕见，但爱不罕见。
团结报2022年3月8日五版
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